

Генска терапија се примењује као магла која се удише
Ницо Де Паскуале Пхотограпхи/Гетти Имагес
Прва у својој врсти генска терапија за инхалацију рака плућа која генетски модификује људске ћелије плућа брзо је добила потенцијално одобрење након обећавајућих резултата клиничког испитивања.
„Веома охрабрујуће, хипотеза је доказана – да је заправо дошло до смањења тумора у плућима“, Вен Вее Ма на Кливленд клиници у Охају рекао на недавном састанку Америчког друштва за клиничку онкологију у Чикагу.
Третман је нов јер користи вирус да преноси гене за јачање имунитета у ћелије плућа, што их чини бољим у борби против тумора саме. Генска терапија обично укључује замену неисправних копија кључних гена.
Још један необичан аспект је да се удише, а не да се прогута или убризгава. „То је тако другачији начин лечења против рака“, рекла је Ма. Предност овог начина испоруке је у томе што терапија добија директно у плућа. Један од разлога зашто је рак плућа најсмртоноснији облик болести је тај што се третмани који се дају орално или интравенозно боре да дођу до плућа.
Нова терапија садржи вирус херпеса који је модификован тако да буде безопасан и не може да се шири на друге људе. Вирус има задатак да увуче два гена, један који кодира протеин интерлеукин-2 и други који кодира интерлеукин-12, у ћелије плућа. Они се природно производе у телу и помажу у сузбијању раста тумора. Међутим, тумори се често боре и исцрпити ихтако да је генска терапија осмишљена да обнови њихову производњу.
Од 2024. године, Ма и његове колеге тестирају генску терапију код људи са узнапредовалим раком плућа који су исцрпели све друге могућности лечења. Да би се применио, течност која садржи генску терапију се распршује, што значи да се претвара у фину маглу коју људи директно удишу у своја плућа из уређаја.
На онколошком састанку, Ма је најавио да је генска терапија смањила величину тумора плућа код три од 11 људи и спречила их да нарасту још код пет особа. Неки пацијенти су искусили нежељене ефекте као што су мрзлица или повраћање, али нису идентификовани озбиљни проблеми у погледу безбедности.
На основу ових позитивних резултата, генска терапија је ове недеље добила „ознаку напредне терапије регенеративне медицине“ од америчке Управе за храну и лекове. То значи да ће агенција настојати да убрза своје одобрење како би пацијенти могли да јој приступе што је пре могуће.
Један недостатак генске терапије је што циља само на туморе који су ограничени на плућа, а не када су се проширили на друге делове тела. Да би се позабавили овим проблемом, Ма и његове колеге га сада тестирају у комбинацији са имунотерапијом и хемотерапијом, у испитивањима која ће укључити око 250 пацијената.
Кристал Биотецх, компанија која је развила генску терапију, претходно је креирала прву одобрену генску терапију која се утрљава у кожу. Ово користи исти модификовани вирус херпеса да пренесе гене колагена у кожу људи са ретким стањем коже који се зове рецесивна дистрофична булоза епидермолизе, чиме се помаже да се њихова кожа поправи.
Компанија такође ради на инхалацијским генским терапијама за цистичну фиброзу и генетско стање плућа које се зове недостатак алфа-1 антитрипсина.
Теме:


