Управа за храну и лекове ће размотрити одобравање третмана за ретке болести на основу доказа да имају веродостојан механизам.
Андрев Харник/АП
сакрити натпис
пребаци наслов
Андрев Харник/АП
Управа за храну и лекове у понедељак је представила детаље нове политике осмишљене да олакша и брже пацијентима са веома ретким болестима да добију најсавременије третмане.
Тхе ново упутство би омогућило агенцији да одобри нове третмане за ретке болести на основу доказа о „вероватном механизму“ како би лечење функционисало. Ова политика има за циљ да убрза употребу најсавременијих технологија као што је уређивање гена за креирање третмана прилагођених појединачним пацијентима који пате од болести које су толико ретке да би било тешко ако не и немогуће прво спровести традиционалну студију.
„Деценијама су породице чуле исту ствар: нема довољно пацијената. Одобрење ће потрајати предуго. Морате само да сачекате да наука ухвати корак са вашим дететом“, рекао је секретар за здравство и људске услуге Роберт Ф. Кенеди млађи на брифингу на којем је најављивана предложена нова политика. „То се данас завршава. Индивидуализована медицина више није теоријска.“
„Историјски гледано, ретке болести у ФДА су биле накнадна мисао“, рекао је комесар ФДА Марти Макари на брифингу. „Прешли смо дуг пут.“
Нови приступ, опширно зацртана у новембрупримењивало би се на болести за које постоји уверљиво очекивање да ће третман функционисати, као што је разумевање генетског дефекта који узрокује поремећај и како би га третман решио.
„Данас је веома узбудљив дан за пацијенте са веома ретким болестима“, рекла је на брифингу др Трејси Бет Хøег, директорка ФДА-овог Центра за процену и истраживање лекова.
Научници су почели да развијају третмане за уређивање гена као што је ЦРИСПР како би помогли пацијентима који пате од генетских поремећаја крви као што је болест српастих ћелија, и проучавају експерименталне терапије за уређивање гена за друге болести, укључујући рак, наследни висок холестерол и неке облике генетског слепила.
Али многи лекари, пацијенти и њихове породице су фрустрирани јер фармацеутске компаније немају јак економски подстицај да креирају третмане за уређивање гена за изузетно ретке поремећаје. Укупно постоје хиљаде стања која би се потенцијално могла излечити уређивањем гена. ФДА процењује да 30 милиона Американаца пати од ретке болести.
Као одговор, научници покушавају да реше проблем креирањем шаблона за групе ретких стања која су довољно слична да се третман за уређивање гена за једног може лако прилагодити за друге. На тај начин сваки случај не би морао да пролази кроз дуг процес регулаторног одобрења, што би га могло учинити приступачнијим и практичнијим.
Нова политика ФДА, која је осмишљена да одговори на ту забринутост, делимично је подстакнута бебом из Пенсилваније која се лечи у Дечјој болници у Филаделфији. Лекари у ЦХОП-у спасили су бебу, која је рођена са веома ретким, али разорним генетским поремећајем јетре, тако што су произвели третман за уређивање гена који је циљао на његов специфични генетски дефект. Исти приступ би се могао прилагодити другим, сличним условима.
„Схватили смо да то можемо да радимо изнова и изнова, индивидуализујући терапију за многе пацијенте“, рекао је др. Киран Мусунурупрофесор за транслациона истраживања на Универзитету Пенсилваније на брифингу. Мусунуру је помогао да се развије третман за ту бебу. „То ће омогућити лекарима да лече много, много пацијената.
„Потребни су нам ови иновативни регулаторни оквири који ће нам омогућити да ефикасно проценимо да ли су ови третмани безбедни и да ли раде“, сложио се др. Ребека Аренс-Никласједан од лекара ЦХОП-а који је лечио бебу, на брифингу.
Нова политика ФДА, која би се могла применити и на друге технологије, као нпр антисенс олигонуклеотидипохвалили су многи спољни стручњаци.
„Данашње упутство је најбоље замисливо ‘спремни, спремни, иди!’ за област персонализованог уређивања гена као терапије“, написао је Фјодор Урнов са Универзитета Калифорније, Беркли, у е-поруци НПР-у. „Чути руководство ХХС-а како каже: ‘болест са 100 мутација које изазивају више неће захтевати 100 клиничких испитивања’ звучи као права ‘Ода радости’, јер то значи да ћемо моћи да лечимо децу брже и приступачније.“
Други су се сложили, али су такође изразили забринутост колико ће се та политика широко примењивати.
„Политика веродостојног механизма изгледа као да се бави правим проблемом“, каже Рацхел Сацхспрофесор права на Универзитету Вашингтон у Сент Луису који је покренула питања о приступу. „Забринутост је да би се пут вјеродостојног механизма могао проширити на подручја болести гдје постоје уобичајене болести и традиционална испитивања су изводљива и да не би било потребно пролазити овим путем.“
