Шта је Леуцоворин, неприкладни лијек за антиризму подржан од стране Трумпова званичника?

Према Мартину Марари, шефицу америчке управе за храну и лекове (ФДА), лек лековорина помоћи ће „стотинама хиљада деце“ са аутизмом. Али дан након што је Макари похвалио леуцоворинове моћи у белом кућном догађају, неки стручњаци упозоравају да наука о гаранту за ентузијазам Макарија далеко је од чврстог.

Ти истраживачи кажу да је ефикасност лекова није успостављена, да научници не знају колико лека да дају или како људи то треба да преузму и да недостају подаци о безбедностима. Према тренутним плановима ФДА, Леуцоворин ће бити доступан само мањини аутистичних људи.

Све је то довело до широког конфузије, кажу клиничари, који се такође брину о очекивањима створених од стране и других званичника у администрацији америчког председника Доналда Трумпа.

О подржавању научног новинарства

Ако уживате у овом чланку, размислите о подршци нашем награђиваном новинарству Претплата. Куповином претплате помажете да се осигура будућност утицајних прича о открићима и идејама које данас у облику света у облику света.

„Чуо сам од пуно породица“, каже психолог Цатхерине Лорд на Универзитету у Калифорнији, Лос Анђелес. „Главна ствар коју кажу је:“ Шта је ово? Шта да радимо? „

„Не желим да се сви надају да је ово чаробни лек“, каже Ребека Сцхмидт, молекуларни епидемиолог на Универзитету у Калифорнији, Давис. „Није за све.“

Витамин у центру пажње

У најави 22. септембра, Макари је најавио предстојеће одобрење Леуцоворина, облика витамина фолата, рекавши да ће „отворити врата првим путем ФДА-јепроветог начина лечења за аутизам“. Људи са ниским нивоима фолата у заштитној течности који окружују мозак и кичму понекад могу показати особине повезане са аутизмом, укључујући изазове у друштвеној комуникацији. Ово стање, названо мањак церебралног фолата, могао би бити последица роганих антитела која нападају сопствене протеине тела – у овом случају, протеини који обезбеђују увоз фолата у мозак.

Било је клиничких испитивања Леуцоворина, које се такође назива фолинским киселином, у аутизму, али студије до данас су биле мале. На пример, једно недавно клиничко испитивање уписало је око 80 деце узраста од 2 до 10 година и пружило је додатке фолинских киселина око половине учесника. Ни учесници ни њихови лекари нису знали ко је примио додатак и који је примио плацебо. Учесници који су добили додатак пријавили су већа побољшања у друштвеним интеракцијама и језичким вештинама од оних који су примили плацебо.

Након објављивања суђења, неки истраживачи су накнадно поставили забринутости да је процена тих побољшања била субјективна и да је студија била премала да би се открило суптилне разлике у одговору.

Позовите за веће суђења

Али величина није једино што је важно у клиничким испитивањима, каже Дан Россигнол, породични лекар у Алисо Виејо, Калифорнији, који је проучавао податке о Леуцоворину и понекад га прописује за аутистичну децу. Ефекат Леуцоворина у суђењу је довољно велик да би био очит чак и са малим бројем учесника, каже он. Конкретно, Россигнол указује на почетну клиничку студију, у којој је учествовало само 48 деце, али неки су искусили обележена побољшања у стандардизованој процени говора.

„Али било би сјајно ако је више студија урађено са више деце“, каже он. „Онда бисмо могли да задиркујемо која деца боље одговарају.“ Типично, студије које су поднете на одобрење ФДА-а за аутизам могу имати податке од стотина деце, каже, али је било тешко подићи новац за већа суђења. Россигнол каже да су он и колега у разговору са америчким Администрацијом председника Доналда Трумпа да би случај за леуцоворин.

У понедељак је Трумп Администрација саопштила да су амерички национални институти за здравствене институције да прате ефекте предвиђене одобрења ФДА и да проучавају могуће шире бенефиције леускорова на аутистичним људима. Ниједан детаљи нису објављени о томе како ће бити дизајниране такве студије.

Није чаробни метак

Без обзира на ефикасност терапије, то неће бити панацеја. Предложено одобрење ФДА, које још није било финализирано, односило би се само на људе са ниским нивоом фолата у течности око мозга и кичмене мождине. То представља око 7-30% аутистичних људи, у зависности од тога како се мери нивои фолата, каже Алициа Халладаи, главни научни директор науке о науци за аутизам у Нев Иорку. „Породице су у Фацебоок групама које говоре:“ Сада можемо добити рецепт „“, каже она. „И то се неће догодити.“

Аутизам је сложен и сматра да је узроковано широким спектром фактора. Ниједна појединачна терапија се вероватно не односи на све аутистичне људе. „Ако вам неко каже да су пронашли чаробни метак за аутизам, сумњају у њих“, каже Халададаи. „Неће бити један узрок и један јединствен третман.“

Недостатак података из великих суђења значи да ће лекари имати мало да наставе када одређују коју дозу прописују или колико дуго дјеца треба да узимају леуцоворин пре него што се одлучи да ли је то или не ради, каже Халладаи. „Надамо се да ће на крају бити смернице“, каже она. Россигнол каже да је већина клиничких студија Леуцоворина у аутистичној деци користила исту дозу, што би могло да пружи полазиште за лекаре.

Леуцоворин је дуго користио за ублажавање неких нуспојава хемотерапије и третмана за сузбијање имунолошког супресије и чини се да је у том контексту сигуран у том контексту. Али постоје оскудни подаци за потврду да је то сигурно за аутистичну децу, каже Сцхмидт. „Не знам никакав доказ који показују стварну штету“, каже она. „Али у овој популацији још увек нема много доказа.“

Сцхмидт се посебно односи на то да би труднице могли почети да узимају леуцоворин. „Мање се зна о одговарајућим дозама и таквим стварима током трудноће“, каже она.

Лажни позитивни

У међувремену, неке породице са аутизмом годинама су се клањале за Леуцоворина, понекад и куповина лекара који ће им то прописати упркос недостатку ФДА одобрења као лек за аутизам. Россигнол каже да су људи дошли из 80 земаља да посете своју клинику и да су његова двоје деце са аутизмом имале користи од лечења.

Господ каже да познаје неурологе који су се сложили да прописују лек упркос немиривирању због недостатка података, јер бар тада знају да могу да надгледају сигурност лекова у својим пацијентима. А Лорд се сећа када је резултат мале клиничке испитивања других интервенција аутизма у годинама прошлости енергистила је само аутизам, само да би се добило разочарање када су велике студије доказале резултате да су резултати лажни позитивници.

„Врло је лако добити лажне позитивне налазе у истраживању аутизма“, каже Јамес Цусацк, извршни директор Аутистица, истраживања аутизма у Великој Британији и кампању у Лондону, који је аутистичан. „Праг за демонстрирање нечега је ефикасан је врло, веома висок у аутизму.“

Не сви са аутизмом не траже лечење. Неке групе и аутистичне особе воле да постоје третмани, каже Цусацк, а „њихов глас је важан у целој целини дискусија“. Али многи људи проналазе наратив и страх око аутизма коју то генерише Трумпова администрација да буде стигматизирајући и негативни, каже: „Цела ствар је одвраћања, губљење времена и трупа и труда и труд.“

ЦУСАЦК каже да би хитан циљ требало да буде препознат неједнакости које аутистичне људе доживљавају и пронађу начине да осигурају да аутистични људи добију здравствену заштиту, помоћ и подршку за ментално здравље и подршку за ментално здравље.

Са додатним извештавањем Хелен Пеарсон-а

Овај чланак се репродукује уз дозволу и био је прво објављено 23. септембра 2025.