Научници у Цедарс-Синаи креирали су експериментални лек који може помоћи у поправљању оштећене ДНК. Лек, назван ТИ1, представља рани пример нове групе третмана који имају за циљ обнављање ткива оштећеног срчаним ударима, упалним поремећајима или другим медицинским стањима.
Истраживачи су објаснили како ТИ1 функционише у раду објављеном 3. децембра године Сциенце Транслатионал Медицине.
„Испитивањем механизама терапије матичним ћелијама открили смо начин да излечимо тело без употребе матичних ћелија“, рекао је др Едуардо Марбан, извршни директор Института за срце Смит на Цедарс-Синаи и старији аутор студије. „ТИ1 је први егзомер – нова класа лекова који се баве оштећењем ткива на неочекиване начине.“
Како ТИ1 подржава поправку ДНК
ТИ1 је лабораторијски створена верзија молекула РНК који већ постоји у људским ћелијама. Истраживачки тим је показао да ТИ1 појачава активност гена познатог као ТРЕКС1. Овај ген помаже имуним ћелијама да уклоне оштећену ДНК, а подржавајући овај процес, ТИ1 помаже у опоравку повређених ткива.
Откриће засновано на деценијама истраживања
Пут до ТИ1 започео је пре више од двадесет година. У ранијем раду на Универзитету Џон Хопкинс, Марбанова лабораторија је развила метод за екстракцију прогениторних ћелија из људског срчаног ткива. Ове ћелије деле неке квалитете са матичним ћелијама, али су више специјализоване. Они могу створити ново, здраво срчано ткиво и играти улогу у регенерацији срца.
У Цедарс-Синаи, истраживање је даље напредовало када је Ахмед Ибрахим, доктор наука, МПХ, открио да ћелије прогенитор срца ослобађају мале врећице испуњене биолошким молекулима. Ове кесе, познате као егзосоми, садрже РНК за коју се чини да води поправку ткива.
„Егзозоми су као коверте са важним информацијама“, рекао је Ибрахим, ванредни професор на Одељењу за кардиологију на Институту за срце Смит и први аутор рада. „Желели смо да раздвојимо ове кодиране поруке и откријемо који су молекули сами по себи терапеутски.“
Идентификовање кључног молекула РНК
Научници су анализирали РНК унутар егзосома и открили да се једна врста РНК појављује много чешће од других. Његово обиље указује на то да би могао играти главну улогу у лечењу. Лабораторијске студије на животињама показале су да је ова природна РНК помогла ткивима да се опораве након срчаног удара.
ТИ1 је пажљиво пројектована верзија те РНК, створена да личи на РНК лекове који се већ користе у клиничким условима. ТИ1 повећава број имуних ћелија које поправљају оштећење ДНК. Ово смањује количину ожиљног ткива које се формира након срчаног удара и подржава боље зарастање.
„Побољшањем поправке ДНК можемо да излечимо оштећење ткива које се јавља током срчаног удара“, рекао је Ибрахим. Он је додао да ТИ1 такође може бити ефикасан код аутоимуних болести у којима имуни систем грешком напада здраво ткиво. Према Ибрахиму, ово представља нови биолошки пут за поправку ткива и може довести до третмана за много различитих стања.
Следећи кораци и подршка за учење
Истраживачи планирају да процене ТИ1 у клиничким испитивањима како би утврдили колико добро функционише код људи.
Остали Цедарс-Синаи сарадници у студији су Алессандра Циулло, Хироаки Комуро, Казутака Мииамото, Ксавиар М. Јонес, Схукуро Иамагуцхи, Кара Тси, Јессица Андерсон, Јосхуа Годои Цото, Диана Китка, Ке Лиао, Цханг Ли, Алице Навалисх, Црибна Х. Јамие Лее, Нанци Манрикуез, Иеојин Хонг, Арати Навеен Кумар, Јамес Ф. Давкинс и Русселл Г. Рогерс.
Финансирање за рад је стигло из грантова Националног института за срце, плућа и крв Р01 ХЛ164588 и Т32 ХЛ116273 и Р01 ХЛ142579. Калифорнијски институт за регенеративну медицину такође је пружио подршку кроз грант ТРАН1-15317.
