Историја науке: Хемичарка којој је првобитно забрањено истраживање помаже у развоју лека за изванредан, али краткотрајан опоравак деце са леукемијом – 6. децембар 1954.
Прекретница: Хемотерапијски агенс доводи леукемију у ремисију
Датум: 6. децембра 1954. године
где: Слоан Кеттеринг Институте и Веилл Цорнелл Медицал Цоллеге у Њујорку
СЗО: Гертруда Елион и колеге
1954. истраживачи описано нови лек који послао децу са акутном леукемијом у ремисију. То ће постати један од првих лекова за хемотерапију и касније ће бити основа за нови, „рационални“ приступ дизајнирању лекова.
Али до 1944. године нашла је посао у лабораторији Џорџа Хичинса у фармацеутској компанији Бурроугхс-Веллцоме (сада ГСК). Хитцхингс је развијао нови начин за прављење нових лекова који су избегавали приступ покушаја и грешке који је раније доминирао у дизајну лекова.
„Један од одлучујућих фактора је можда био то што је мој деда, кога сам јако волео, умро од рака када сам имао 15 година. Био сам веома мотивисан да урадим нешто што би на крају могло довести до лека за ову страшну болест“, написао је Елион 1988. године.
Хитцхингс и Елион су то закључили, јер су свим живим ћелијама потребне нуклеинске киселине које чине ДНКда се репродукују, затим брзо растуће ћелије, попут инвазивних бактерије и туморске ћелије, требало би још више ових једињења да би подстакле њихов незасит раст. Дакле, рационализовали су, откривши да једињења која инхибирају синтезу нуклеинских киселина могу да угуше рак раст.
Године 1950, када је Елион имао 32 године, тим је открио једињење изведено из пурина, названо 6-меркаптопурин (6-МП), које може инхибирати раст и бактеријских ћелија и ћелија леукемије у лабораторијској посуди. Током наредне две године, тестирали су лек на туморима код животиња, откривши да успорава раст тумора. Године 1952. истраживачи су започели испитивања на 107 пацијената са различитим врстама рака, укључујући 45 деце и 18 одраслих са акутном леукемијом. Пре тога, није постојао добар третман за ову децу, која би обично умрла месецима након дијагнозе.
Било је неколико ранијих лекова за хемотерапију, али многи су били засновани на високо токсичним једињењима, као што су ратни гасови. Насупрот томе, чинило се да су деца која су узимала 6-МП то прилично добро толерисала, а 15 деце је отишло у потпуну ремисију од неколико недеља до неколико месеци. То није било велико повећање, али је било више него што је раније било могуће. Елион је био усхићен када су деца оздравилаи згњечени када су се поново разболели.
Хитцхингс и Елион су били одлучни да траже друга, сродна једињења која би могла створити трајнију ремисију. Касних 1950-их, наишли су на режим који је комбиновао метотрексат — још један лек за хемотерапију, који је развио др Џејн Рајт и колеге — са 6-МП за стварање дуготрајније, стабилне ремисије код неке деце са акутном леукемијом.
Током деценија дуге каријере, Елион је наставио да развија много више лекова, укључујући азатиоприн, лек за реуматоидни артритис и лек против одбацивања трансплантата; ацикловир, антивирусни лек који лечи генитални херпес, водене богиње и шиндре; и АЗТ, први лек који је деловао против ХИВ/АИДС-а. Године 1988. добила је Нобелову награду за физиологију или медицину, заједно са Хитцхингсом и Џејмсом Блеком за свој рад на „важним принципима у дизајну лекова“, укључујући рад на 6-МП.
