Бебе уређене генима су будућност – али ови ЦРИСПР старт-апови нису


Свака беба има око стотину нових генетских мутација
моодбоард – Мике Ватсон/Гетти Имагес
Мрзим што ти ово говорим, али свако дете је генетски експеримент – а природу није брига ако ствари крену наопако. Наши геноми су ужасна збрка коју стварају сукобљене еволуционе силе, а свако од нас је ново бацање генетских коцкица, са стотињак брендова–нове насумичне мутације бачене у мешавину.
Из тог разлога, не сумњам да ће, ако цивилизација преживи разне кризе које се надолазе – укључујући, али не ограничавајући се на климатске промене – ембриони за уређивање гена једног дана постати рутински. На крају, природно зачеће би се чак могло сматрати неодговорним.
Пред нама је ужасно дуг пут пре него што дођемо до те тачке – иако би вам било опроштено што мислите другачије, ако сте ове године слушали тецх-бро хипе. У 2025. сазнали смо за најмање три старт-упа који имају за циљ да створе генетски уређене бебе.
Дакле, да ли су ЦРИСПР бебе иза угла – или би старт-упови попут ових могли бити контрапродуктивни?
Спречавање генетских болести
Два старт-уп-а – Манхаттан Геномицс и Превентивно – рекли су да им је циљ да спрече озбиљне наследне болести, а не да побољшају људе. Достојан циљ. Али добра вест је да се таква стања већ могу спречити разним методама скрининга, као што је генетско тестирање ИВФ ембриона пре имплантације. Врло је мало случајева у којима скрининг неће радити.
Па зашто бисте основали компанију за развој технички и правно незгодног производа – генски уређених ембриона – када већ постоји производ – ИВФ скрининг – без ових проблема?
Када сам поставио ово питање двема компанијама, Превентиве није одговорио, али је портпарол Манхаттан Геномицс рекао да парови који се подвргавају ИВФ често немају довољно ембриона за избор. Ако се ембриони који носе болест могу уредити, а не одбацити, то повећава шансе да се дете роди. Компанија процењује да би уређивање гена „могло да исправи отприлике 10 ембриона захваћених Хантингтоновом болешћу и 35 ембриона захваћених болешћу српастих ћелија сваке године само за парове који тренутно користе ИВФ”.
Ово би се изједначило са малим бројем деце – само око трећине имплантираних ИВФ ембриона резултира живорођењем и вероватно ће то бити мање након уређивања. Штавише, постоје и озбиљни проблеми у вези са овим. Прво, иако су методе ЦРИСПР-а увелико напредовале, још увек постоји ризик да се опасне мутације појаве као нежељени ефекат.
Друго, процес уређивања често не почиње или се може наставити након што ембрион почне да се дели. То значи да ће бити различитих промена у различитим ћелијама унутар једног ембриона – феномен који се зове мозаицизам види се у ЦРИСПР деци илегално створеној у Кини и најављена 2018.
Ово значи да не можете са сигурношћу рећи да ли је мутација која изазива болест успешно исправљена у уређеном ембриону и без икаквих опасних мутација. То је показивац.
Радећи то на прави начин
Постоје потенцијална решења. На пример, неке животиње уређене генима настају изменом матичних ћелија, а затим клонирањем ћелија када сте сигурни да имају жељене промене. Међутим, како ја описано у мојој претходној колумниклониране животиње имају много здравствених проблема и неочекиваних физичких разлика. Због тога је потребно много више основних истраживања и зашто ће ригорозно испитивање бити изузетно важно, ако се овај приступ икада испроба на људима.
Сада имамо два одлична примера како би уређивање гена ембриона могло бити одговорно уведено, у облику увођења митохондријалне донације у Великој Британији и Аустралији. Митохондрије су структуре које производе енергију у ћелијама које имају свој мали геном. Мутиране митохондрије могу изазвати озбиљне болести ако се пренесу на децу, али то се може избећи заменом здравих митохондрија донора.
Један облик митохондријалне технике понудиле су приватне клинике за плодност у САД 1990-их, што је резултирало рођењем онога што бих описао као први генетски модификовани људи. Ти рани напори довели су до тога да је техника забрањена у САД.
Донација митохондрија је некада била илегална у Великој Британији, али након кампање група пацијената и широко распрострањених консултација и дискусија, закон је промењен и сада постоји одобрење од случаја до случаја на пробној основи. Аустралија је радећи скоро исто.
Шта је прави циљ?
Овако треба уводити нове репродуктивне технике: отворено, легално и као део независно надгледаних суђења. Уместо тога, најмање два старт-уп предузећа наводно разматрају вршење експеримената у земљама у којима постоји мање закона који регулишу употребу уређивања гена код ембриона.
Ово не би унапредило науку, јер не бисмо могли да верујемо тврдњама приватних компанија које раде ван регулаторног надзора. Напротив, то би могло довести до негативне реакције, са више земаља које уводе или пооштравају законе против уређивања гена.
Ако су милијардери – Превентиве инвеститори укључују Сем Алтмана из ОпенАИ и Брајан Армстронг из Цоинбасе-ана пример – заиста брину о превенцији озбиљних наследних болести, постигли би много више улажући новац у непрофитне истраживачке организације.
Или, уместо да помажете другим паровима да имају здраву децу, крајњи циљ је имати сопствену напредну децу? То је експлицитан циљ трећег покретања, Боотстрап Био.
Дакле, да ли бисмо могли да користимо уређивање гена да побољшамо нашу децу ако желимо? Одговор ћу вам дати у својој колумни следећег месеца.
Теме:



