Паркинсонова болест је дуготрајно неуролошко стање које се временом постепено погоршава. Више од милион људи у Сједињеним Државама живи са овим поремећајем, а сваке године се дијагностикује око 90.000 нових случајева. Тренутни лекови и терапије могу ублажити симптоме, али није доказано да третман зауставља или успорава саму болест.
Стање је уско повезано са падом нивоа допамина у мозгу. Допамин је хемијски гласник који игра кључну улогу у контроли покрета, као и у подржавању памћења, расположења и других битних функција. Како мождане ћелије које производе допамин прогресивно одумиру, мозак губи способност да правилно регулише кретање. Овај слом доводи до карактеристичних симптома Паркинсонове болести, укључујући дрхтање, укоченост мишића и успорено кретање.
Истраживачи у Кецк Медицине из УСЦ сада тестирају нови приступ који има за циљ директно рјешавање овог губитка допамина. У раној фази клиничко испитивањелекари уграђују специјално пројектоване матичне ћелије у мозак. Ове ћелије су дизајниране да замене оштећене неуроне и генеришу допамин.
„Ако мозак поново може да произведе нормалне нивое допамина, Паркинсонова болест може бити успорена и моторна функција обновљена“, рекао је Брајан Ли, доктор медицине, неурохирург из Кецк Медицине и главни истраживач студије.
Репрограмиране матичне ћелије дизајниране да производе допамин
Третман користи новију врсту лабораторијски створених матичних ћелија познатих као индуковане плурипотентне матичне ћелије (иПСЦ). За разлику од ембрионалних матичних ћелија, иПСЦ се праве узимањем одраслих ћелија, као што су оне из коже или крви, и њиховим репрограмирањем назад у свестрано стање. У овом облику, могу се развити у много различитих врста ћелија у телу.
„Верујемо да ови иПСЦ-и могу поуздано да сазревају у мождане ћелије које производе допамин и да нуде најбољу шансу да се покрене производња допамина у мозгу“, рекао је Ксенос Мејсон, МД, неуролог који је специјализован за Паркинсонову болест и друге поремећаје покрета са Кецк Медицине и ко-главни истраживач студије.
Процедура имплантације мозга и дуготрајно праћење
Да би испоручио ћелије, Ли ствара мали отвор у лобањи да би стигао до мозга. Користећи магнетну резонанцу (МРИ) за вођење, он пажљиво поставља матичне ћелије у базалне ганглије, регион који је одговоран за координацију покрета.
Након операције, учесници се пажљиво посматрају 12-15 месеци како би се пратиле промене у симптомима и посматрали потенцијални нежељени ефекти, укључујући дискинезију – прекомерне покрете – или инфекцију. Истраживачи планирају да наставе да прате пацијенте и прате њихово стање до пет година.
„Наш крајњи циљ је да уведемо технику која може поправити моторичку функцију пацијената и понудити им бољи квалитет живота“, рекао је Ли.
Кецк Медицине је једна од три локације у Сједињеним Државама које учествују у студији. Клиничко испитивање на више локација укључује 12 особа са умереном до умерено тешком Паркинсоновом болешћу.
Терапију матичним ћелијама, познату као РНДП-001, производи Кенаи Тхерапеутицс, биотехнолошка компанија фокусирана на развој третмана за неуролошке поремећаје. Америчка администрација за храну и лекове одобрила је клиничко испитивање, Пхасе 1 РЕПЛАЦЕ™, брзу ознаку, која има за циљ да убрза развој и процес прегледа.
Откривање: Мејсон је у прошлости примао хонорар од Кенаи Тхерапеутицс.
